利布洛泽练习-1 1. 规律输血和祛铁治疗可以显著促进骨髓代偿性增生显著增加铁负荷无法抑制骨髓代偿性增生最大程度上抑制骨髓代偿性增生2. 基因型β+的含义野生型等位基因，无突变可导致β链生成部分受抑制的严重基因突变可导致β链生成完全受抑制的严重基因突变可导致β链生成部分受抑制的轻度基因突变3. 关于输血依赖型β-地中海贫血的治疗，以下错误的是规律输血+祛铁治疗是主要治疗手段脾切除是常规治疗造血干细胞移植是根治手段脾切除是姑息治疗4. BELIEVE 研究入组的患者两组12周红细胞输注单位中位数为6个单位，24周红细胞输注单位中位数为14-15个单位；两组的肝铁浓度中位数为5-6mg/g干重两组12周红细胞输注单位中位数为6个单位，24周红细胞输注单位中位数为140-150个单位；两组的肝铁浓度中位数为5-6mg/g干重两组12周红细胞输注单位中位数为6个单位，24周红细胞输注单位中位数为14-15个单位；两组的肝铁浓度中位数为15-16mg/g干重两组12周红细胞输注单位中位数为12个单位，24周红细胞输注单位中位数为14-15个单位；两组的肝铁浓度中位数为5-6mg/g干重5. 罗特西普的II期研究是一项罗特西普的II期研究是一项开放性、随机、剂量探索研究罗特西普的II期研究是一项非开放性、非随机、剂量探索研究罗特西普的II期研究是一项开放性、非随机、剂量探索研究罗特西普的II期研究是一项开放性、非随机、治疗周期探索研究6. II期临床研究显示罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β地中海贫血患者有效，且耐受性好罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β-地中海贫血患者有效，但耐受性差罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β-地中海贫血患者效果不明显罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β-地中海贫血患者无效7. 关于影响输血依赖型β-地中海贫血死亡率的因素，以下正确的是脾切除降低死亡风险维生素C补充剂增加死亡风险脾切除增加死亡风险铁螯合剂增加死亡风险8. BELIEVE研究中，关于两组患者第48周铁参数的对比，正确的是罗特西普不影响血清铁蛋白水平罗特西普显著降低心肌铁浓度罗特西普显著降低血清铁蛋白水平罗特西普显著降低肝铁浓度9. 以下哪项属于重型β-地中海贫血的诊断标准之一血红蛋白水平：7~10 g/dL血红蛋白水平：6~10 g/dL血红蛋白水平：<6 g/dL血红蛋白水平：<7 g/dL10. 关于BELIEVE研究入排标准以下错误的是纳入了血红蛋白S合并β-地中海贫血的患者入组标准包括ECOG PS 评分 0-1分纳入了血红蛋白E合并β-地中海贫血的患者随机分组前24周内不可以使用促红细胞生成类药物11. β-地中海贫血的致病基因是HBB基因HBC基因HBA基因HBD基因12. 以下哪个不是祛铁治疗面临的主要挑战增加心衰和死亡风险依从性疗效价格13. β-地中海贫血是何种遗传病性染色体显性遗传常染色体隐性遗传常染色体显性遗传性染色体显性遗传14. 罗特西普BELIEVE研究中罗特西普组患者的治疗方案给予罗特西普1.0 mg/kg，每14天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗给予罗特西普0.5 mg/kg，每21天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗给予罗特西普1.5 mg/kg，每21天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗给予罗特西普1.0 mg/kg，每21天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗15. 全球每年约有多少输血依赖型β-地中海贫血患儿出生230万2300万2.3万23万16. 输血量不应取决于以下哪个因素患者的意愿患者血红蛋白水平每单位血制品的红细胞比容水平患者体重17. 输血依赖型β-地中海贫血通常在几岁时确诊1岁出生时5岁2岁18. 关于β-地中海贫血无效造血机制以下正确的是游离α-珠蛋白肽链仅通过Smad信号通路引起无效造血Smad信号通路异常，负向调节红细胞生成Smad信号通路异常，正向调节红细胞生成Smad信号通路过度激活是β地贫特有的致病机制19. 以下说法正确的是罗特西普是首个创新性促红系成熟药物，可减少白细胞生成罗特西普是首个创新性促红系成熟药物，可促进红细胞生成罗特西普是首个创新性促红系生成药物，可减少无效红细胞生成罗特西普是首个创新性促红系成熟药物，可减少无效红细胞生成20. 关于罗特西普的作用机制正确的是与TGF-β超家族受体结合与GDF-11的配体结合与TGF-β超家族配体结合与GDF-11的受体结合21. 关于β-地中海贫血患者无效红细胞生成以下正确的是不会累及造血器官以外的其他器官产生正常功能的血细胞可引起肝脾肿大仅局限在骨髓中22. 关于输血依赖型β-地中海贫血，以下正确的是无需频繁输血，按需输血即可包括重型和部分中间型通常2岁以上确诊即重型β-地中海贫血23. 重型β地中海贫血通常在什么时候出现临床表现2-6岁出生时小于2岁成年后24. 重型β-地中海贫血患者如不治疗，多在几岁前死亡？201081525. 关于罗特西普的作用机制正确的是抑制异常smad2/3信号传导抑制正常smad2/3信号传导促进正常smad2/3信号传导增强异常减弱的smad2/3信号传导26. 以下哪些不是BELIEVE研究的次要终点第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位27. 重型β-地中海贫血患者推荐的输血频率每个月1次每2~5周一次按需输血每3个月1次28. β-地中海贫血的致病核心机制是β-/γ-珠蛋白肽链失衡α-/β-珠蛋白肽链失衡α-珠蛋白肽链合成减少或缺如α-/γ-珠蛋白肽链失衡29. 以下那个不是脾切除引起的并发症感染心衰下肢溃疡肺动脉高压30. β-地中海贫血患者造血干细胞移植，首选以下哪种HLA不相合的非同胞HLA不相合的同胞HLA相合的同胞HLA相合的非同胞31. 父母都是无功能的β珠蛋白基因携带者，理论上每次妊娠重型β地贫患儿的几率是100%50%0%25%32. 关于中间型β-地中海贫血，以下正确的是属于输血依赖型疾病程度多样，偶尔需要输血无症状不需要输血33. BELIEVE研究的主要终点是第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位34. 关于罗特西普与促红细胞生成素(EPO)，以下错误的是EPO和罗特西普一样促进晚期红细胞成熟罗特西普不依赖EPO发挥作用BELIEVE研究排除了入组前24周内使用EPO的患者EPO主要是作用于早期祖细胞的增殖与分化35. 关于造血干细胞移植，以下正确的是输血次数越多，造血干细胞移植成功率越高造血干细胞移植即骨髓移植所有β-地中海贫血患者均可通过造血干细胞移植获益年龄越小，造血干细胞移植成功率越高36. 脾脏未切除患者的输血需求比已切除患者高多少30%150%50%5%37. 罗特西普是一种红细胞成熟剂红细胞生成刺激剂红细胞抑制剂红细胞激活剂38. 关于罗特西普正确的是是一种天然抗体是一种人源性抗体从动物体内提取的蛋白是一种重组融合蛋白39. β-地中海贫血的高发地区不包括中东地区西北亚地区东南亚地区地中海地区40. 以下那个属于重型β-地中海贫血患者输血的实验室标准相隔> 2周的2次检测显示血红蛋白< 7 g/dL相隔> 2周的1次检测显示血红蛋白< 7 g/dL相隔> 1周的2次检测显示血红蛋白< 7 g/dL任何时候血红蛋白 ＜7g/dL41. BELIEVE 研究入组的患者研究入组的患者中位年龄为30岁,β0/β0 基因型患者的比例约30%研究入组的患者中位年龄为40岁,β0/β0 基因型患者的比例约60%研究入组的患者中位年龄为30岁,β0/β0 基因型患者的比例约60%研究入组的患者中位年龄为40岁,β0/β0 基因型患者的比例约30%42. 罗特西普的分子结构是人ActRIIB胞内域+IgG1 Fc域人ActRIIB胞外域+IgD1 Fc域人ActRIIB胞外域+IgG1 Fc域鼠ActRIIB胞内域+IgD1 Fc域43. 基因型β0的含义可导致β链生成完全受抑制的严重基因突变可导致β链生成部分受抑制的轻度基因突变可导致β链生成部分受抑制的严重基因突变野生型等位基因，无突变44. 目前可以实现治愈β-地中海贫血的唯一方法是输血脾切除造血干细胞移植祛铁治疗45. 关于脾切除正确的是可减低血栓风险可减低感染风险脾功能亢进是手术适应症脾切除后输血需求增加46. 关于BELIEVE研究中其他终点的描述正确的是在任意12周或24周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例显著高于安慰剂组在任意12周或24周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例显著低于安慰剂组在任意12周或24周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例与安慰剂组相似在任意6周或12周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例显著高于安慰剂组47. 根据BELIEVE研究森林图分析显示，对于主要终点，以下不正确的是在大多数亚组中均观察到罗特西普的显著获益，仅年龄小于32岁患者对罗特西普的反应幅度可能低于大于32岁的输血患者在所有亚组中均观察到罗特西普的显著获益在大多数亚组中均观察到罗特西普的显著获益，仅脾切除患者对罗特西普的反应幅度可能低于非脾切除患者在大多数亚组中均观察到罗特西普的显著获益，仅β0/β0基因型患者对罗特西普的反应幅度可能低于非β0/β0基因型患者48. 以下关于β-地中海贫血死亡原因正确的是随着输血比例上升因铁超载死亡比例升高其他并发症导致死亡的比例在下降目前死亡原因首位是并发恶性肿瘤目前死亡原因首位是贫血49. 肝铁浓度正常值是多少≤ 1.8 mg/g 2≤ 1.6 mg/g 2≥ 1.6 mg/g 2≥ 1.8 mg/g 250. 关于β-地中海贫血的典型临床表现，以下错误的是肝脾肿大慢性进行性贫血地贫特殊面容重度黄疸51. 关于BELIEVE研究中次要终点的描述正确的是13-24周，输血负担减低≥50%的患者比例，罗特西普组为76%，安慰剂组为18%37-48周，输血负担减低≥33%的患者比例，罗特西普组为41%，安慰剂组为6.8%罗特西普组在其他时间段输血负担减低≥33%或50%的患者比例均显著高于安慰剂组37-48周，输血负担减低≥50%的患者比例，罗特西普组为45%，安慰剂组为9%52. 重型β-地中海贫血患者应将血红蛋白维持在什么水平9-10.5 g/dl之间9-10.5 g/dl以上9-11g/dl之间11g/dl以上53. 关于重型地中海贫血描述错误的是按需输血治疗需终身规律输血可能发生严重并发症重型疾病54. 关于铁过载以下描述，不正确的是β地中海贫血患者肠道铁吸收增多长期输血导致铁过载β-地中海贫血患者肠道铁排除增多β-地中海贫血患者铁调素水平降低55. 以下那个不是β-地中海贫血输血的作用延长生命改善铁超载改善症状改善下肢溃疡56. 铁沉积引起的器官损伤，最严重的是肝功能不全心脏衰竭肾衰竭内分泌异常57. 基因型β的含义可导致β链生成部分受抑制的严重基因突变可导致β链生成完全受抑制的严重基因突变野生型等位基因，无突变可导致β链生成部分受抑制的轻度基因突变58. β-地中海贫血辅助检查正确的是常细胞性贫血大细胞性贫血小细胞等色素性贫血小细胞低色素性贫血59. BELIEVE研究中罗特西普和安慰剂组达到主要终点的患者比例22% vs 5.5%21% vs 4.5%21% vs 5.5%22% vs 4.5%60. 关于罗特西普作用机制正确的是与特定TGF-β超家族配体结合促进Smad2/3信号通路促进TGF-β超家族配体与Smad2/3信号通路结合与特定TGF-β超家族抗原61. 评估机体铁负荷最可靠的金指标是心铁浓度骨髓铁浓度肝铁浓度血清铁浓度62. 以下关于β-地中海贫血的铁调素变化正确的是无效红细胞生成可导致铁调素水平降低铁调素升高导致铁超载无效红细胞生成可导致铁调素水平升高铁调素异常变化与输血有关63. β-地中海贫血又称为MDS巨细胞贫血Cooley贫血再生障碍性贫血64. 以下哪些是重型β-地中海贫血的基因型β++/βNβ+/β0或β0/β0β0/βN或β+/βNβ+/β+或β+/β065. 以下哪些不属于祛铁剂去铁酮维生素C去铁胺地拉罗司66. 全球多少人携带β-地中海贫血基因0.0150.0120.0250.00567. 以下哪些不是无效红细胞生成的危害骨髓红细胞代偿增生肝脾肿大下肢溃疡骨髓红细胞增生减弱68. 关于罗特西普，描述正确的是是一种受体是鼠源性蛋白是重组融合蛋白是一种组蛋白69. 以下哪个属于TGF-β超家族配体GDF-11SMAD2/3EPOGATA70. GDF-11调控红细胞生成的何种阶段早期增殖阶段晚期成熟阶段早期成熟阶段晚期增殖阶段71. 关于输血依赖型β-地中海贫血以下错误的是外周血网织红细胞＜10%重度肝脾肿大外周血网织红细胞≥10%通常2岁以前出现症状72. BELIEVE研究达到了主要终点结果为第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例显著高于安慰剂组，分别为21%和4.5%第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例显著高于安慰剂组，分别为51%和9%第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例低于安慰剂组第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例与安慰剂组相同73. 罗特西普II期研究中，非输血依赖型定义为平均Hb < 10.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的4周内红细胞输注应小于4 个单位平均Hb < 15.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的8周内红细胞输注应小于4 个单位平均Hb < 10.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的8周内红细胞输注应小于4 个单位平均Hb < 15.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的8周内红细胞输注应小于4 个单位74. III期BELIEVE研究显示罗特西普对减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担效果一般罗特西普对减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担无效罗特西普可有效减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担，降低铁负荷，且耐受性良好罗特西普可有效减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担，降低铁负荷，但耐受性差75. 罗特西普III期临床试验研究的目的是确定罗特西普给药方案评价罗特西普在非输血依赖型或输血依赖型β地中海贫血成人患者中的耐受性探索罗特西普治疗成人输血依赖型β-地中海贫血的疗效和安全性确定罗特西普给药剂量76. 无效造血的特点错误的是红细胞产出减少红系凋亡加速红系分化减速红系分化加速77. 关于BELIEVE研究中其他研究结果还显示正确的是与安慰剂组相比，在最初的48周内，接受罗特西普治疗的患者中更高比例的患者转为低水平SF、LIC和心肌铁，提示铁超载风险提高罗特西普长期治疗显著降低铁负荷罗特西普长期治疗显著提高铁负荷长期罗特西普治疗后SF<1000μg/L的患者比例增加，ICT的总使用量和地拉罗司的剂量呈上升趋势78. 关于输血依赖型β-地中海贫血错误的是网织红细胞＜10%网织红细胞≥10%大量有核红细胞可见地中海容貌79. 输血依赖型β-地中海贫血患者，基于推荐的输血方案，每年接受的红细胞输注量为100mL/kg/年200 mL/kg/年200~400 mL/kg/年100~200 mL/kg/年80. 关于罗特西普正确的是促进晚期红细胞增殖促进晚期红细胞成熟促进早期红细胞增殖促进早期红细胞成熟81. 输血依赖型定义为研究开始之前6个月内每6周平均接受的红细胞输注量大于等于4个单位6个月内每8周平均接受的红细胞输注量大于等于4个单位6个月内每8周平均接受的红细胞输注量大于等于6个单位4个月内每8周平均接受的红细胞输注量大于等于4个单位 提交成功！
利布洛泽练习-1 1. 规律输血和祛铁治疗可以显著促进骨髓代偿性增生显著增加铁负荷无法抑制骨髓代偿性增生最大程度上抑制骨髓代偿性增生2. 基因型β+的含义野生型等位基因，无突变可导致β链生成部分受抑制的严重基因突变可导致β链生成完全受抑制的严重基因突变可导致β链生成部分受抑制的轻度基因突变3. 关于输血依赖型β-地中海贫血的治疗，以下错误的是规律输血+祛铁治疗是主要治疗手段脾切除是常规治疗造血干细胞移植是根治手段脾切除是姑息治疗4. BELIEVE 研究入组的患者两组12周红细胞输注单位中位数为6个单位，24周红细胞输注单位中位数为14-15个单位；两组的肝铁浓度中位数为5-6mg/g干重两组12周红细胞输注单位中位数为6个单位，24周红细胞输注单位中位数为140-150个单位；两组的肝铁浓度中位数为5-6mg/g干重两组12周红细胞输注单位中位数为6个单位，24周红细胞输注单位中位数为14-15个单位；两组的肝铁浓度中位数为15-16mg/g干重两组12周红细胞输注单位中位数为12个单位，24周红细胞输注单位中位数为14-15个单位；两组的肝铁浓度中位数为5-6mg/g干重5. 罗特西普的II期研究是一项罗特西普的II期研究是一项开放性、随机、剂量探索研究罗特西普的II期研究是一项非开放性、非随机、剂量探索研究罗特西普的II期研究是一项开放性、非随机、剂量探索研究罗特西普的II期研究是一项开放性、非随机、治疗周期探索研究6. II期临床研究显示罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β地中海贫血患者有效，且耐受性好罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β-地中海贫血患者有效，但耐受性差罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β-地中海贫血患者效果不明显罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β-地中海贫血患者无效7. 关于影响输血依赖型β-地中海贫血死亡率的因素，以下正确的是脾切除降低死亡风险维生素C补充剂增加死亡风险脾切除增加死亡风险铁螯合剂增加死亡风险8. BELIEVE研究中，关于两组患者第48周铁参数的对比，正确的是罗特西普不影响血清铁蛋白水平罗特西普显著降低心肌铁浓度罗特西普显著降低血清铁蛋白水平罗特西普显著降低肝铁浓度9. 以下哪项属于重型β-地中海贫血的诊断标准之一血红蛋白水平：7~10 g/dL血红蛋白水平：6~10 g/dL血红蛋白水平：<6 g/dL血红蛋白水平：<7 g/dL10. 关于BELIEVE研究入排标准以下错误的是纳入了血红蛋白S合并β-地中海贫血的患者入组标准包括ECOG PS 评分 0-1分纳入了血红蛋白E合并β-地中海贫血的患者随机分组前24周内不可以使用促红细胞生成类药物11. β-地中海贫血的致病基因是HBB基因HBC基因HBA基因HBD基因12. 以下哪个不是祛铁治疗面临的主要挑战增加心衰和死亡风险依从性疗效价格13. β-地中海贫血是何种遗传病性染色体显性遗传常染色体隐性遗传常染色体显性遗传性染色体显性遗传14. 罗特西普BELIEVE研究中罗特西普组患者的治疗方案给予罗特西普1.0 mg/kg，每14天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗给予罗特西普0.5 mg/kg，每21天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗给予罗特西普1.5 mg/kg，每21天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗给予罗特西普1.0 mg/kg，每21天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗15. 全球每年约有多少输血依赖型β-地中海贫血患儿出生230万2300万2.3万23万16. 输血量不应取决于以下哪个因素患者的意愿患者血红蛋白水平每单位血制品的红细胞比容水平患者体重17. 输血依赖型β-地中海贫血通常在几岁时确诊1岁出生时5岁2岁18. 关于β-地中海贫血无效造血机制以下正确的是游离α-珠蛋白肽链仅通过Smad信号通路引起无效造血Smad信号通路异常，负向调节红细胞生成Smad信号通路异常，正向调节红细胞生成Smad信号通路过度激活是β地贫特有的致病机制19. 以下说法正确的是罗特西普是首个创新性促红系成熟药物，可减少白细胞生成罗特西普是首个创新性促红系成熟药物，可促进红细胞生成罗特西普是首个创新性促红系生成药物，可减少无效红细胞生成罗特西普是首个创新性促红系成熟药物，可减少无效红细胞生成20. 关于罗特西普的作用机制正确的是与TGF-β超家族受体结合与GDF-11的配体结合与TGF-β超家族配体结合与GDF-11的受体结合21. 关于β-地中海贫血患者无效红细胞生成以下正确的是不会累及造血器官以外的其他器官产生正常功能的血细胞可引起肝脾肿大仅局限在骨髓中22. 关于输血依赖型β-地中海贫血，以下正确的是无需频繁输血，按需输血即可包括重型和部分中间型通常2岁以上确诊即重型β-地中海贫血23. 重型β地中海贫血通常在什么时候出现临床表现2-6岁出生时小于2岁成年后24. 重型β-地中海贫血患者如不治疗，多在几岁前死亡？201081525. 关于罗特西普的作用机制正确的是抑制异常smad2/3信号传导抑制正常smad2/3信号传导促进正常smad2/3信号传导增强异常减弱的smad2/3信号传导26. 以下哪些不是BELIEVE研究的次要终点第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位27. 重型β-地中海贫血患者推荐的输血频率每个月1次每2~5周一次按需输血每3个月1次28. β-地中海贫血的致病核心机制是β-/γ-珠蛋白肽链失衡α-/β-珠蛋白肽链失衡α-珠蛋白肽链合成减少或缺如α-/γ-珠蛋白肽链失衡29. 以下那个不是脾切除引起的并发症感染心衰下肢溃疡肺动脉高压30. β-地中海贫血患者造血干细胞移植，首选以下哪种HLA不相合的非同胞HLA不相合的同胞HLA相合的同胞HLA相合的非同胞31. 父母都是无功能的β珠蛋白基因携带者，理论上每次妊娠重型β地贫患儿的几率是100%50%0%25%32. 关于中间型β-地中海贫血，以下正确的是属于输血依赖型疾病程度多样，偶尔需要输血无症状不需要输血33. BELIEVE研究的主要终点是第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位34. 关于罗特西普与促红细胞生成素(EPO)，以下错误的是EPO和罗特西普一样促进晚期红细胞成熟罗特西普不依赖EPO发挥作用BELIEVE研究排除了入组前24周内使用EPO的患者EPO主要是作用于早期祖细胞的增殖与分化35. 关于造血干细胞移植，以下正确的是输血次数越多，造血干细胞移植成功率越高造血干细胞移植即骨髓移植所有β-地中海贫血患者均可通过造血干细胞移植获益年龄越小，造血干细胞移植成功率越高36. 脾脏未切除患者的输血需求比已切除患者高多少30%150%50%5%37. 罗特西普是一种红细胞成熟剂红细胞生成刺激剂红细胞抑制剂红细胞激活剂38. 关于罗特西普正确的是是一种天然抗体是一种人源性抗体从动物体内提取的蛋白是一种重组融合蛋白39. β-地中海贫血的高发地区不包括中东地区西北亚地区东南亚地区地中海地区40. 以下那个属于重型β-地中海贫血患者输血的实验室标准相隔> 2周的2次检测显示血红蛋白< 7 g/dL相隔> 2周的1次检测显示血红蛋白< 7 g/dL相隔> 1周的2次检测显示血红蛋白< 7 g/dL任何时候血红蛋白 ＜7g/dL41. BELIEVE 研究入组的患者研究入组的患者中位年龄为30岁,β0/β0 基因型患者的比例约30%研究入组的患者中位年龄为40岁,β0/β0 基因型患者的比例约60%研究入组的患者中位年龄为30岁,β0/β0 基因型患者的比例约60%研究入组的患者中位年龄为40岁,β0/β0 基因型患者的比例约30%42. 罗特西普的分子结构是人ActRIIB胞内域+IgG1 Fc域人ActRIIB胞外域+IgD1 Fc域人ActRIIB胞外域+IgG1 Fc域鼠ActRIIB胞内域+IgD1 Fc域43. 基因型β0的含义可导致β链生成完全受抑制的严重基因突变可导致β链生成部分受抑制的轻度基因突变可导致β链生成部分受抑制的严重基因突变野生型等位基因，无突变44. 目前可以实现治愈β-地中海贫血的唯一方法是输血脾切除造血干细胞移植祛铁治疗45. 关于脾切除正确的是可减低血栓风险可减低感染风险脾功能亢进是手术适应症脾切除后输血需求增加46. 关于BELIEVE研究中其他终点的描述正确的是在任意12周或24周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例显著高于安慰剂组在任意12周或24周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例显著低于安慰剂组在任意12周或24周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例与安慰剂组相似在任意6周或12周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例显著高于安慰剂组47. 根据BELIEVE研究森林图分析显示，对于主要终点，以下不正确的是在大多数亚组中均观察到罗特西普的显著获益，仅年龄小于32岁患者对罗特西普的反应幅度可能低于大于32岁的输血患者在所有亚组中均观察到罗特西普的显著获益在大多数亚组中均观察到罗特西普的显著获益，仅脾切除患者对罗特西普的反应幅度可能低于非脾切除患者在大多数亚组中均观察到罗特西普的显著获益，仅β0/β0基因型患者对罗特西普的反应幅度可能低于非β0/β0基因型患者48. 以下关于β-地中海贫血死亡原因正确的是随着输血比例上升因铁超载死亡比例升高其他并发症导致死亡的比例在下降目前死亡原因首位是并发恶性肿瘤目前死亡原因首位是贫血49. 肝铁浓度正常值是多少≤ 1.8 mg/g 2≤ 1.6 mg/g 2≥ 1.6 mg/g 2≥ 1.8 mg/g 250. 关于β-地中海贫血的典型临床表现，以下错误的是肝脾肿大慢性进行性贫血地贫特殊面容重度黄疸51. 关于BELIEVE研究中次要终点的描述正确的是13-24周，输血负担减低≥50%的患者比例，罗特西普组为76%，安慰剂组为18%37-48周，输血负担减低≥33%的患者比例，罗特西普组为41%，安慰剂组为6.8%罗特西普组在其他时间段输血负担减低≥33%或50%的患者比例均显著高于安慰剂组37-48周，输血负担减低≥50%的患者比例，罗特西普组为45%，安慰剂组为9%52. 重型β-地中海贫血患者应将血红蛋白维持在什么水平9-10.5 g/dl之间9-10.5 g/dl以上9-11g/dl之间11g/dl以上53. 关于重型地中海贫血描述错误的是按需输血治疗需终身规律输血可能发生严重并发症重型疾病54. 关于铁过载以下描述，不正确的是β地中海贫血患者肠道铁吸收增多长期输血导致铁过载β-地中海贫血患者肠道铁排除增多β-地中海贫血患者铁调素水平降低55. 以下那个不是β-地中海贫血输血的作用延长生命改善铁超载改善症状改善下肢溃疡56. 铁沉积引起的器官损伤，最严重的是肝功能不全心脏衰竭肾衰竭内分泌异常57. 基因型β的含义可导致β链生成部分受抑制的严重基因突变可导致β链生成完全受抑制的严重基因突变野生型等位基因，无突变可导致β链生成部分受抑制的轻度基因突变58. β-地中海贫血辅助检查正确的是常细胞性贫血大细胞性贫血小细胞等色素性贫血小细胞低色素性贫血59. BELIEVE研究中罗特西普和安慰剂组达到主要终点的患者比例22% vs 5.5%21% vs 4.5%21% vs 5.5%22% vs 4.5%60. 关于罗特西普作用机制正确的是与特定TGF-β超家族配体结合促进Smad2/3信号通路促进TGF-β超家族配体与Smad2/3信号通路结合与特定TGF-β超家族抗原61. 评估机体铁负荷最可靠的金指标是心铁浓度骨髓铁浓度肝铁浓度血清铁浓度62. 以下关于β-地中海贫血的铁调素变化正确的是无效红细胞生成可导致铁调素水平降低铁调素升高导致铁超载无效红细胞生成可导致铁调素水平升高铁调素异常变化与输血有关63. β-地中海贫血又称为MDS巨细胞贫血Cooley贫血再生障碍性贫血64. 以下哪些是重型β-地中海贫血的基因型β++/βNβ+/β0或β0/β0β0/βN或β+/βNβ+/β+或β+/β065. 以下哪些不属于祛铁剂去铁酮维生素C去铁胺地拉罗司66. 全球多少人携带β-地中海贫血基因0.0150.0120.0250.00567. 以下哪些不是无效红细胞生成的危害骨髓红细胞代偿增生肝脾肿大下肢溃疡骨髓红细胞增生减弱68. 关于罗特西普，描述正确的是是一种受体是鼠源性蛋白是重组融合蛋白是一种组蛋白69. 以下哪个属于TGF-β超家族配体GDF-11SMAD2/3EPOGATA70. GDF-11调控红细胞生成的何种阶段早期增殖阶段晚期成熟阶段早期成熟阶段晚期增殖阶段71. 关于输血依赖型β-地中海贫血以下错误的是外周血网织红细胞＜10%重度肝脾肿大外周血网织红细胞≥10%通常2岁以前出现症状72. BELIEVE研究达到了主要终点结果为第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例显著高于安慰剂组，分别为21%和4.5%第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例显著高于安慰剂组，分别为51%和9%第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例低于安慰剂组第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例与安慰剂组相同73. 罗特西普II期研究中，非输血依赖型定义为平均Hb < 10.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的4周内红细胞输注应小于4 个单位平均Hb < 15.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的8周内红细胞输注应小于4 个单位平均Hb < 10.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的8周内红细胞输注应小于4 个单位平均Hb < 15.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的8周内红细胞输注应小于4 个单位74. III期BELIEVE研究显示罗特西普对减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担效果一般罗特西普对减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担无效罗特西普可有效减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担，降低铁负荷，且耐受性良好罗特西普可有效减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担，降低铁负荷，但耐受性差75. 罗特西普III期临床试验研究的目的是确定罗特西普给药方案评价罗特西普在非输血依赖型或输血依赖型β地中海贫血成人患者中的耐受性探索罗特西普治疗成人输血依赖型β-地中海贫血的疗效和安全性确定罗特西普给药剂量76. 无效造血的特点错误的是红细胞产出减少红系凋亡加速红系分化减速红系分化加速77. 关于BELIEVE研究中其他研究结果还显示正确的是与安慰剂组相比，在最初的48周内，接受罗特西普治疗的患者中更高比例的患者转为低水平SF、LIC和心肌铁，提示铁超载风险提高罗特西普长期治疗显著降低铁负荷罗特西普长期治疗显著提高铁负荷长期罗特西普治疗后SF<1000μg/L的患者比例增加，ICT的总使用量和地拉罗司的剂量呈上升趋势78. 关于输血依赖型β-地中海贫血错误的是网织红细胞＜10%网织红细胞≥10%大量有核红细胞可见地中海容貌79. 输血依赖型β-地中海贫血患者，基于推荐的输血方案，每年接受的红细胞输注量为100mL/kg/年200 mL/kg/年200~400 mL/kg/年100~200 mL/kg/年80. 关于罗特西普正确的是促进晚期红细胞增殖促进晚期红细胞成熟促进早期红细胞增殖促进早期红细胞成熟81. 输血依赖型定义为研究开始之前6个月内每6周平均接受的红细胞输注量大于等于4个单位6个月内每8周平均接受的红细胞输注量大于等于4个单位6个月内每8周平均接受的红细胞输注量大于等于6个单位4个月内每8周平均接受的红细胞输注量大于等于4个单位 提交成功！
4. BELIEVE 研究入组的患者两组12周红细胞输注单位中位数为6个单位，24周红细胞输注单位中位数为14-15个单位；两组的肝铁浓度中位数为5-6mg/g干重两组12周红细胞输注单位中位数为6个单位，24周红细胞输注单位中位数为140-150个单位；两组的肝铁浓度中位数为5-6mg/g干重两组12周红细胞输注单位中位数为6个单位，24周红细胞输注单位中位数为14-15个单位；两组的肝铁浓度中位数为15-16mg/g干重两组12周红细胞输注单位中位数为12个单位，24周红细胞输注单位中位数为14-15个单位；两组的肝铁浓度中位数为5-6mg/g干重
5. 罗特西普的II期研究是一项罗特西普的II期研究是一项开放性、随机、剂量探索研究罗特西普的II期研究是一项非开放性、非随机、剂量探索研究罗特西普的II期研究是一项开放性、非随机、剂量探索研究罗特西普的II期研究是一项开放性、非随机、治疗周期探索研究
6. II期临床研究显示罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β地中海贫血患者有效，且耐受性好罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β-地中海贫血患者有效，但耐受性差罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β-地中海贫血患者效果不明显罗特西普对输血依赖型及非输血依赖型β-地中海贫血患者无效
10. 关于BELIEVE研究入排标准以下错误的是纳入了血红蛋白S合并β-地中海贫血的患者入组标准包括ECOG PS 评分 0-1分纳入了血红蛋白E合并β-地中海贫血的患者随机分组前24周内不可以使用促红细胞生成类药物
14. 罗特西普BELIEVE研究中罗特西普组患者的治疗方案给予罗特西普1.0 mg/kg，每14天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗给予罗特西普0.5 mg/kg，每21天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗给予罗特西普1.5 mg/kg，每21天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗给予罗特西普1.0 mg/kg，每21天皮下注射1次，同时给予最佳支持治疗
18. 关于β-地中海贫血无效造血机制以下正确的是游离α-珠蛋白肽链仅通过Smad信号通路引起无效造血Smad信号通路异常，负向调节红细胞生成Smad信号通路异常，正向调节红细胞生成Smad信号通路过度激活是β地贫特有的致病机制
19. 以下说法正确的是罗特西普是首个创新性促红系成熟药物，可减少白细胞生成罗特西普是首个创新性促红系成熟药物，可促进红细胞生成罗特西普是首个创新性促红系生成药物，可减少无效红细胞生成罗特西普是首个创新性促红系成熟药物，可减少无效红细胞生成
26. 以下哪些不是BELIEVE研究的次要终点第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位
33. BELIEVE研究的主要终点是第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位第37~48周红细胞输注负担较基线减少≥ 33%，且红细胞输注减少≥2单位第13~24周红细胞输注负担较基线减少≥ 50%，且红细胞输注减少≥2单位
34. 关于罗特西普与促红细胞生成素(EPO)，以下错误的是EPO和罗特西普一样促进晚期红细胞成熟罗特西普不依赖EPO发挥作用BELIEVE研究排除了入组前24周内使用EPO的患者EPO主要是作用于早期祖细胞的增殖与分化
40. 以下那个属于重型β-地中海贫血患者输血的实验室标准相隔> 2周的2次检测显示血红蛋白< 7 g/dL相隔> 2周的1次检测显示血红蛋白< 7 g/dL相隔> 1周的2次检测显示血红蛋白< 7 g/dL任何时候血红蛋白 ＜7g/dL
41. BELIEVE 研究入组的患者研究入组的患者中位年龄为30岁,β0/β0 基因型患者的比例约30%研究入组的患者中位年龄为40岁,β0/β0 基因型患者的比例约60%研究入组的患者中位年龄为30岁,β0/β0 基因型患者的比例约60%研究入组的患者中位年龄为40岁,β0/β0 基因型患者的比例约30%
46. 关于BELIEVE研究中其他终点的描述正确的是在任意12周或24周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例显著高于安慰剂组在任意12周或24周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例显著低于安慰剂组在任意12周或24周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例与安慰剂组相似在任意6周或12周间期，罗特西普组输血负担减少≥33%和≥50%的患者比例显著高于安慰剂组
47. 根据BELIEVE研究森林图分析显示，对于主要终点，以下不正确的是在大多数亚组中均观察到罗特西普的显著获益，仅年龄小于32岁患者对罗特西普的反应幅度可能低于大于32岁的输血患者在所有亚组中均观察到罗特西普的显著获益在大多数亚组中均观察到罗特西普的显著获益，仅脾切除患者对罗特西普的反应幅度可能低于非脾切除患者在大多数亚组中均观察到罗特西普的显著获益，仅β0/β0基因型患者对罗特西普的反应幅度可能低于非β0/β0基因型患者
51. 关于BELIEVE研究中次要终点的描述正确的是13-24周，输血负担减低≥50%的患者比例，罗特西普组为76%，安慰剂组为18%37-48周，输血负担减低≥33%的患者比例，罗特西普组为41%，安慰剂组为6.8%罗特西普组在其他时间段输血负担减低≥33%或50%的患者比例均显著高于安慰剂组37-48周，输血负担减低≥50%的患者比例，罗特西普组为45%，安慰剂组为9%
72. BELIEVE研究达到了主要终点结果为第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例显著高于安慰剂组，分别为21%和4.5%第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例显著高于安慰剂组，分别为51%和9%第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例低于安慰剂组第13~24周期间罗特西普组输血负担较基线减少33%的患者比例与安慰剂组相同
73. 罗特西普II期研究中，非输血依赖型定义为平均Hb < 10.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的4周内红细胞输注应小于4 个单位平均Hb < 15.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的8周内红细胞输注应小于4 个单位平均Hb < 10.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的8周内红细胞输注应小于4 个单位平均Hb < 15.0 g/dl；如患者接受过输血，在研究开始之前的8周内红细胞输注应小于4 个单位
74. III期BELIEVE研究显示罗特西普对减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担效果一般罗特西普对减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担无效罗特西普可有效减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担，降低铁负荷，且耐受性良好罗特西普可有效减轻输血依赖型β-地中海贫血患者输血负担，降低铁负荷，但耐受性差
75. 罗特西普III期临床试验研究的目的是确定罗特西普给药方案评价罗特西普在非输血依赖型或输血依赖型β地中海贫血成人患者中的耐受性探索罗特西普治疗成人输血依赖型β-地中海贫血的疗效和安全性确定罗特西普给药剂量
77. 关于BELIEVE研究中其他研究结果还显示正确的是与安慰剂组相比，在最初的48周内，接受罗特西普治疗的患者中更高比例的患者转为低水平SF、LIC和心肌铁，提示铁超载风险提高罗特西普长期治疗显著降低铁负荷罗特西普长期治疗显著提高铁负荷长期罗特西普治疗后SF<1000μg/L的患者比例增加，ICT的总使用量和地拉罗司的剂量呈上升趋势
81. 输血依赖型定义为研究开始之前6个月内每6周平均接受的红细胞输注量大于等于4个单位6个月内每8周平均接受的红细胞输注量大于等于4个单位6个月内每8周平均接受的红细胞输注量大于等于6个单位4个月内每8周平均接受的红细胞输注量大于等于4个单位