利布洛泽练习-2 1. BELIEVE研究中罗特西普组发生率＞10%的不良事件包括以下哪些？骨痛眩晕关节痛高血压2. 以下那个是中间型β地贫的基因型β0/β0β0/β+β+/β+β/β3. β-地中海贫血常见临床表现大细胞性贫血黄疸小细胞性贫血肝脾肿大4. 输血不足会对患者造成哪些危害髓外造血减低运动耐量减低无法抑制髓外造血生长发育受限5. 关于血红蛋白E，以下正确的是相当于轻度β+突变是一种异常的血红蛋白是一种正常的血红蛋白由HBB基因上的替代突变导致，可产生一种结构弱化的血红蛋白6. 关于BELIEVE研究入组患者基线特征，以下正确的是中位年龄30岁β0/β0 型占10%20%脾切除女性比例高于男性7. 肝铁浓度可通过以下哪些方式测量活检CT血液MRI8. 以下哪些是无效红细胞生成相关的症状铁超载贫血高凝状态骨髓微环境异常9. 以下哪些是BELIEVE研究的入组标准≥18岁≥12岁无≥35天的无输血期无≥45天的无输血期10. β-地中海贫血铁过载的原因贫血导致铁超载外源性输血导致铁超载基因突变导致铁超载无效造血导致铁超载11. 关于BELIEVE研究的基线数据，正确的是中位年龄30岁未纳入亚洲患者未纳入脾切除患者女性比例高于男性12. 关于BELIEVE研究中以下是主要终点的是第13-24周达到红细胞反应的患者比例第37-48周，输血负担减少≥33%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位第37-48周，输血负担减少≥50%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位红细胞反应：输血负担减少≥33%且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位13. 关于β-地中海贫血无效造血机制以下正确的是GDF-11属于TGF-β超家族配体GDF-11属于TGF-β超家族受体特定TGF-β超家族配体信号可通过ActRIIB触发Smad3/4信号通路特定TGF-β超家族配体信号可通过ActRIIB触发Smad2/3信号通路14. 以下那种患者造血干细胞移植效果更好无铁超载无脏器损伤年龄较大年龄较小15. 罗特西普II期研究的目的是确定罗特西普给药剂量评价罗特西普在非输血依赖型或输血依赖型β-地中海贫血成人患者中的耐受性确定罗特西普的副作用确定罗特西普给药方案16. 关于血红蛋白，以下描述正确的是血红蛋白中含有铁珠蛋白包括α珠蛋白和β珠蛋白血红素具有携氧能力由珠蛋白和血红素构成17. 关于地中海贫血发生发展正确的是β珠蛋白链水平降低或缺失游离α珠蛋白链过剩红系前体细胞过早死亡红系祖细胞扩增18. 重型β-地中海贫血输血量取决于患者年龄患者体重每单位血制品的红细胞比容水平目标血红蛋白增量19. BELIEVE研究中，对于任意12周及任意24周两组患者的输血负担对比结果，正确的是任意24周间期，输血负担减少≥33%的患者比例为：安慰剂组2.7%；罗特西普组40.2%任意12周间期，输血负担减少≥50%的患者比例为：安慰剂组6.3%；罗特西普组41.1%任意24周间期，输血负担减少≥50%的患者比例为：安慰剂组0.9%；罗特西普组16.5%任意12周间期，输血负担减少≥33%的患者比例为：安慰剂组29.5%；罗特西普组70.5%20. 以下哪些属于输血相关不良反应产生同种免疫抗体感染铁过载过敏21. 关于BELIEVE研究中以下是其他终点的是基线至48周，肝脏铁含量平均变化(MRI)红细胞反应最长持续时间，至首次红细胞反应时间及无输血的持续时间任意12周或24周治疗期间，输血负担减少≥33%或50%，且此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位第37-38周或停药前12周,血清铁蛋白平均变化22. β-地中海贫血患者溶血可诱发高凝状态，导致下肢溃疡肺动脉高压血栓形成出血23. 无效红细胞生成是以下哪些疾病的标志β-地中海贫血骨髓异常增生综合征α地中海贫血再生障碍性贫血24. 关于血红蛋白以下描述正确的是珠蛋白包含铁元素血红素中包含铁元素由珠蛋白和血红素组成血红蛋白使红细胞有携氧能力25. 关于罗特西普II期研究，以下说法正确的是主要终点： NTD患者在≥2周未输注红细胞的情况下血红蛋白（Hb）升高≥ 1.5 g/dL，TDb患者在12周内输血负担（输注红细胞）降低≥20%起始阶段：剂量递增(n = 35): 0.2~1.25 mg/kg皮下注射，每21天一次起始阶段：剂量扩展 (n = 29): 0.8~1.25 mg/kg皮下注射，每21天一次长期扩展阶段:0.8–1.25 mg/kg皮下注射，每21天一次26. β-地中海贫血患者当有以下哪些情况时，无论血红蛋白如何都应该输血生长情况不佳面容改变有临床意义的髓外造血骨折27. 关于β-地中海贫血患者输血以下正确的是非输血依赖型患者不需要输血非输血依赖型患者有时也需要输血非输血依赖型患者输血对身体有害非输血依赖型患者输血有助于改善并发症28. 肝脏铁浓度的检测手段包括血液学检查肝脏超声肝脏MRI肝脏活检29. BELIEVE研究罗特西普常见且发生率高于安慰剂组的不良事件包括关节痛眩晕骨痛发热30. 以下关于β地贫的铁超载正确的是无效红细胞生成可导致肠内铁吸收增多未与转铁蛋白结合的铁蓄积可导致心脏和内分泌器官损害无效红细胞生成可导致铁调素水平降低铁吸收增多导致转铁蛋白完全饱和31. BELIEVE研究罗特西普组最常见的发生率较安慰剂组≥5%的治疗期间不良事件为眩晕乏力关节痛持续骨痛32. 关于β-地中海贫血输血需求，以下正确的是中间型也需要输血轻型完全不需要输血重型需终身输血中间型不需要输血33. 以下哪些是输血依赖型β地贫的并发症心力衰竭糖尿病骨质疏松甲状腺功能减退34. 以下哪些是β地中海贫血病理生理学特征红细胞生成增加外周性溶血血红蛋白合成不足无效红细胞生成35. 关于罗特西普作用机制正确的是抑制异常的Smad2/3通路是一种融合蛋白与TGF-β超家族配体结合促进晚期红细胞成熟36. 以下哪些是地中海贫血高发区东南亚南亚中东地中海37. 关于BELIEVE研究中以下是次要终点的是第13-24周，输血负担减少≥50%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位第37-48周，输血负担减少≥33%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位从基线至第13-24周，输血负担平均变化第37-48周，输血负担减少≥50%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位38. 关于BELIEVE研究中罗特西普的安全性，以下正确的是罗特西普组无不良事件导致的死亡不良事件导致的停药不常见罗特西普组3-4级不良事事件常见罗特西普组3-4级不良事事件发生率低39. 关于BELIEVE研究亚组分析正确的是亚太地区的患者疗效与非亚太地区的患者一致不同基因型疗效不一致不同年龄疗效不同绝大多数亚组中，罗特西普优于安慰剂 提交成功！
利布洛泽练习-2 1. BELIEVE研究中罗特西普组发生率＞10%的不良事件包括以下哪些？骨痛眩晕关节痛高血压2. 以下那个是中间型β地贫的基因型β0/β0β0/β+β+/β+β/β3. β-地中海贫血常见临床表现大细胞性贫血黄疸小细胞性贫血肝脾肿大4. 输血不足会对患者造成哪些危害髓外造血减低运动耐量减低无法抑制髓外造血生长发育受限5. 关于血红蛋白E，以下正确的是相当于轻度β+突变是一种异常的血红蛋白是一种正常的血红蛋白由HBB基因上的替代突变导致，可产生一种结构弱化的血红蛋白6. 关于BELIEVE研究入组患者基线特征，以下正确的是中位年龄30岁β0/β0 型占10%20%脾切除女性比例高于男性7. 肝铁浓度可通过以下哪些方式测量活检CT血液MRI8. 以下哪些是无效红细胞生成相关的症状铁超载贫血高凝状态骨髓微环境异常9. 以下哪些是BELIEVE研究的入组标准≥18岁≥12岁无≥35天的无输血期无≥45天的无输血期10. β-地中海贫血铁过载的原因贫血导致铁超载外源性输血导致铁超载基因突变导致铁超载无效造血导致铁超载11. 关于BELIEVE研究的基线数据，正确的是中位年龄30岁未纳入亚洲患者未纳入脾切除患者女性比例高于男性12. 关于BELIEVE研究中以下是主要终点的是第13-24周达到红细胞反应的患者比例第37-48周，输血负担减少≥33%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位第37-48周，输血负担减少≥50%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位红细胞反应：输血负担减少≥33%且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位13. 关于β-地中海贫血无效造血机制以下正确的是GDF-11属于TGF-β超家族配体GDF-11属于TGF-β超家族受体特定TGF-β超家族配体信号可通过ActRIIB触发Smad3/4信号通路特定TGF-β超家族配体信号可通过ActRIIB触发Smad2/3信号通路14. 以下那种患者造血干细胞移植效果更好无铁超载无脏器损伤年龄较大年龄较小15. 罗特西普II期研究的目的是确定罗特西普给药剂量评价罗特西普在非输血依赖型或输血依赖型β-地中海贫血成人患者中的耐受性确定罗特西普的副作用确定罗特西普给药方案16. 关于血红蛋白，以下描述正确的是血红蛋白中含有铁珠蛋白包括α珠蛋白和β珠蛋白血红素具有携氧能力由珠蛋白和血红素构成17. 关于地中海贫血发生发展正确的是β珠蛋白链水平降低或缺失游离α珠蛋白链过剩红系前体细胞过早死亡红系祖细胞扩增18. 重型β-地中海贫血输血量取决于患者年龄患者体重每单位血制品的红细胞比容水平目标血红蛋白增量19. BELIEVE研究中，对于任意12周及任意24周两组患者的输血负担对比结果，正确的是任意24周间期，输血负担减少≥33%的患者比例为：安慰剂组2.7%；罗特西普组40.2%任意12周间期，输血负担减少≥50%的患者比例为：安慰剂组6.3%；罗特西普组41.1%任意24周间期，输血负担减少≥50%的患者比例为：安慰剂组0.9%；罗特西普组16.5%任意12周间期，输血负担减少≥33%的患者比例为：安慰剂组29.5%；罗特西普组70.5%20. 以下哪些属于输血相关不良反应产生同种免疫抗体感染铁过载过敏21. 关于BELIEVE研究中以下是其他终点的是基线至48周，肝脏铁含量平均变化(MRI)红细胞反应最长持续时间，至首次红细胞反应时间及无输血的持续时间任意12周或24周治疗期间，输血负担减少≥33%或50%，且此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位第37-38周或停药前12周,血清铁蛋白平均变化22. β-地中海贫血患者溶血可诱发高凝状态，导致下肢溃疡肺动脉高压血栓形成出血23. 无效红细胞生成是以下哪些疾病的标志β-地中海贫血骨髓异常增生综合征α地中海贫血再生障碍性贫血24. 关于血红蛋白以下描述正确的是珠蛋白包含铁元素血红素中包含铁元素由珠蛋白和血红素组成血红蛋白使红细胞有携氧能力25. 关于罗特西普II期研究，以下说法正确的是主要终点： NTD患者在≥2周未输注红细胞的情况下血红蛋白（Hb）升高≥ 1.5 g/dL，TDb患者在12周内输血负担（输注红细胞）降低≥20%起始阶段：剂量递增(n = 35): 0.2~1.25 mg/kg皮下注射，每21天一次起始阶段：剂量扩展 (n = 29): 0.8~1.25 mg/kg皮下注射，每21天一次长期扩展阶段:0.8–1.25 mg/kg皮下注射，每21天一次26. β-地中海贫血患者当有以下哪些情况时，无论血红蛋白如何都应该输血生长情况不佳面容改变有临床意义的髓外造血骨折27. 关于β-地中海贫血患者输血以下正确的是非输血依赖型患者不需要输血非输血依赖型患者有时也需要输血非输血依赖型患者输血对身体有害非输血依赖型患者输血有助于改善并发症28. 肝脏铁浓度的检测手段包括血液学检查肝脏超声肝脏MRI肝脏活检29. BELIEVE研究罗特西普常见且发生率高于安慰剂组的不良事件包括关节痛眩晕骨痛发热30. 以下关于β地贫的铁超载正确的是无效红细胞生成可导致肠内铁吸收增多未与转铁蛋白结合的铁蓄积可导致心脏和内分泌器官损害无效红细胞生成可导致铁调素水平降低铁吸收增多导致转铁蛋白完全饱和31. BELIEVE研究罗特西普组最常见的发生率较安慰剂组≥5%的治疗期间不良事件为眩晕乏力关节痛持续骨痛32. 关于β-地中海贫血输血需求，以下正确的是中间型也需要输血轻型完全不需要输血重型需终身输血中间型不需要输血33. 以下哪些是输血依赖型β地贫的并发症心力衰竭糖尿病骨质疏松甲状腺功能减退34. 以下哪些是β地中海贫血病理生理学特征红细胞生成增加外周性溶血血红蛋白合成不足无效红细胞生成35. 关于罗特西普作用机制正确的是抑制异常的Smad2/3通路是一种融合蛋白与TGF-β超家族配体结合促进晚期红细胞成熟36. 以下哪些是地中海贫血高发区东南亚南亚中东地中海37. 关于BELIEVE研究中以下是次要终点的是第13-24周，输血负担减少≥50%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位第37-48周，输血负担减少≥33%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位从基线至第13-24周，输血负担平均变化第37-48周，输血负担减少≥50%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位38. 关于BELIEVE研究中罗特西普的安全性，以下正确的是罗特西普组无不良事件导致的死亡不良事件导致的停药不常见罗特西普组3-4级不良事事件常见罗特西普组3-4级不良事事件发生率低39. 关于BELIEVE研究亚组分析正确的是亚太地区的患者疗效与非亚太地区的患者一致不同基因型疗效不一致不同年龄疗效不同绝大多数亚组中，罗特西普优于安慰剂 提交成功！
12. 关于BELIEVE研究中以下是主要终点的是第13-24周达到红细胞反应的患者比例第37-48周，输血负担减少≥33%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位第37-48周，输血负担减少≥50%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位红细胞反应：输血负担减少≥33%且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位
13. 关于β-地中海贫血无效造血机制以下正确的是GDF-11属于TGF-β超家族配体GDF-11属于TGF-β超家族受体特定TGF-β超家族配体信号可通过ActRIIB触发Smad3/4信号通路特定TGF-β超家族配体信号可通过ActRIIB触发Smad2/3信号通路
19. BELIEVE研究中，对于任意12周及任意24周两组患者的输血负担对比结果，正确的是任意24周间期，输血负担减少≥33%的患者比例为：安慰剂组2.7%；罗特西普组40.2%任意12周间期，输血负担减少≥50%的患者比例为：安慰剂组6.3%；罗特西普组41.1%任意24周间期，输血负担减少≥50%的患者比例为：安慰剂组0.9%；罗特西普组16.5%任意12周间期，输血负担减少≥33%的患者比例为：安慰剂组29.5%；罗特西普组70.5%
21. 关于BELIEVE研究中以下是其他终点的是基线至48周，肝脏铁含量平均变化(MRI)红细胞反应最长持续时间，至首次红细胞反应时间及无输血的持续时间任意12周或24周治疗期间，输血负担减少≥33%或50%，且此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位第37-38周或停药前12周,血清铁蛋白平均变化
25. 关于罗特西普II期研究，以下说法正确的是主要终点： NTD患者在≥2周未输注红细胞的情况下血红蛋白（Hb）升高≥ 1.5 g/dL，TDb患者在12周内输血负担（输注红细胞）降低≥20%起始阶段：剂量递增(n = 35): 0.2~1.25 mg/kg皮下注射，每21天一次起始阶段：剂量扩展 (n = 29): 0.8~1.25 mg/kg皮下注射，每21天一次长期扩展阶段:0.8–1.25 mg/kg皮下注射，每21天一次
37. 关于BELIEVE研究中以下是次要终点的是第13-24周，输血负担减少≥50%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位第37-48周，输血负担减少≥33%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位从基线至第13-24周，输血负担平均变化第37-48周，输血负担减少≥50%，且在此12周期间输血量减少≥ 2个红细胞单位